Az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) legfontosabb tevékenysége a gyógyszerkészítményekre vonatkozó európai forgalombahozatali engedélyek kérelmeinek tudományos értékelése. Ennek részeként 2019-ben 66 engedélykérelmet értékeltek pozitívan, és 30 új hatóanyag jelenhetett meg az európai gyógyszerpiacon.
66 új gyógyszer, 30 új hatóanyag
A pozitívan elbírált 66 gyógyszerkészítmény jelentős része hematológiai gyógyszer (16), fertőzések kezelésére szolgáló készítmény (8), daganatellenes szer vagy neurológiai területen alkalmazható gyógyszer (6-6). Emellett endokrinológiai (5), kardiovaszkuláris (4), pszichiátriai (4) és urológiai-nefrológiai szerek (3) is gazdagítják a gyógyszerkincset a jövőben. Az újonnan engedélyezett gyógyszerek között 5 biohasonló készítmény volt. A forgalombahozatali engedélyt kapott orvosságok hatóanyagait áttekintve kiderül, hogy 30 új hatóanyag jelent meg az európai gyógyszerpalettán.
Gyorsított eljárások, feltételes, illetve „különleges körülmények” közötti forgalombahozatali engedélyek, ritka betegségek gyógyszerei
Gyorsított engedélyezi eljárás (150–210 nap) keretében kerülhet forgalomba 3 gyógyszer, amelyek közül 2 hematológiai területen alkalmazható az akut mieloid leukémia, illetve a béta-talasszémia kezelésére, míg a 3. készítmény a zairei Ebola-vírussal szembeni profilaxisra alkalmas vakcina.
Feltételes forgalombahozatali engedélyt (azaz a rendelkezésre álló klinikai vizsgálati eredmények jövőben – előírt módon – történő kiegészítésével „zöld utat”) 8 gyógyszer kapott, köztük daganatellenes szerek, az apixaban/rivaroxaban okozta életveszélyes vérzések csillapítására szolgáló gyógyszer, valamint a zairei Ebola-vírus elleni oltóanyag.
„Kivételes körülmények” között engedélyeztek egy gyógyszert, az influenza A vagy B vírus okozta súlyos, potenciálisan életveszélyes állapot kezelésére szolgáló készítményt, amellyel kapcsolatban jelenleg még csak korlátozott mértékben állnak rendelkezésre információk. A jövőben a forgalomba hozó két obszervációs vizsgálatot végez majd.
Az engedélyezett gyógyszerek közül 7 ritka betegségek kezelésére szolgál, a Cushing-kór, a fenilketonuria, a familiáris kilomikronémia, a béta-talasszémia, bizonyos epilepsziaformák (Lennox–Gastaut-szindróma és Dravet-szindróma), az FLT3 mutációval rendelkező akut mieloid leukémia és a diffúz nagy B-sejtes limfóma gyógyítását célozva.
2019-ben az EMA a pozitív vélemények mellett negatívaknak is hangot adott 4 gyógyszer esetében. Ezen túlmenően 12 – korábban engedélyezett – gyógyszerkészítményt vont vissza a gyógyszerpiacról.
A forgalomba lévő gyógyszerek biztonságosságának felülvizsgálata
Az engedélyezésen túl az EMA – az EU-tagországok gyógyszerhatóságaival együttműködve – a már piacon lévő gyógyszerek minőségét és haszon-kockázat profilját is folyamatosan nyomon követi, mérlegeli. E „monitorrendszer” részeként az EMA 2019-ben figyelemfelhívást tett közzé a metotrexát potenciális dozírozási hibáinak megelőzésére csakúgy, mint a szklerózis multiplex kezelésére szolgáló alemtuzumab alkalmazásának szigorítására, a súlyos mellékhatások megelőzése céljából.
Forrás: www.ema.europa.eu