Adatokkal sáfárkodás? –a real world data alkalmazása a klinikai vizsgálatokban

2020. március 12.

Egy olyan világban, ahol az adatok milliókat érnek, okosan kell bánni a rendelkezésre álló információkkal. Korábban nem gondoltuk volna, de a mindennapi egészségügyi ellátás során „mellékesen” keletkező adatokkal akár költséges klinikai vizsgálatokat is ki lehet váltani. És ezt már a gyógyszerügyi hatóságok is elismerik.

Real world data és real world evidence

A real world data (RWD) magyarra fordítva valós környezetben keletkezett adatokat jelent. Olyan egészségügyi adatok összességéről van szó, amelyek a klinikai vizsgálatoktól eltérő forrásokból származnak. Az RWD tehát egyfajta egyvelege az elektronikus kórházi adatbázisokból, az egészségbiztosítási adatokból, a genomikai adatokból és a hordozható egészségügyi eszközökből, a különféle appokból kinyerhető információknak.

Az RWD a „mindennapi betegellátás mellékterméke” – ahogyan Timothy Hoctor, az Elsevier élettudományokért felelős alelnöke találóan megfogalmazta. Az RWD feldolgozásából származó ismeretanyag, tudás a „real world evidence” (RWE), vagyis valós környezetben keletkezett adatokból származó információ/evidencia.

Az RWD mint az indikációbővítés alapja

Mi sem példázza jobban az RWD térnyerését, mint az indikációs kör bővítése, amely nemrégiben történt az Egyesült Államokban, a tengerentúli gyógyszerügyi hatóság, az FDA jóváhagyásával. Tavaly, 2019 áprilisában pusztán RWD-ken nyugvó információkra alapozva a Pfizer Ibrance® (palbociklib hatóanyag) gyógyszerénél az FDA engedélyezte az indikációs kör bővítését. Egészségügyi betegakták és posztmarketing-adatbázisok elemzése alapján a jövőben az Ibrance® alkalmazható lesz a férfiak mellrákja esetén is, miközben 2005-ben a készítményt  a posztmenopauzális korú nők előrehaladott állapotú mellrákjának kezelésére engedélyezték.

Mint a Pfizer és a vele együttműködő Elsevier szakemberei elmondták, a „hagyományos” módon történő (klinikai vizsgálati eredményeken nyugvó) indikációbővítés nehézségekkel járt volna. Kevés olyan férfi beteg áll rendelkezésre, akiknél mellrákot diagnosztizálnak. Emellett nem elhanyagolható az sem, hogy az RWD-alapú ismeretanyagot (milyen gyógyszerekkel, milyen kimenetekkel kezelték korábban a mellrákos férfiakat?) rövidebb idő alatt sikerült „előállítani”, mint ahogy a klinikai vizsgálaton nyugvó eredményeket produkálni lehetett volna.

A példaértékű indikációbővítés tanulságul szolgál a jövőben olyan vizsgálatok tervezéséhez, amikor ritka betegségek kezelésére alkalmas gyógyszerekről van szó.

Klinikai vizsgálatok helyett RWD – az EHDEN vizsgálat tanulságai

Az EHDEN projektben azt vették górcső alá, hogy térdprotézisműtéteknél a teljes vagy a részleges térdcsere bizonyul biztonságosabbnak, hatékonyabbnak a különféle kimeneteket tekintve, és egyértelműen bizonyítást nyert, hogy az RWD-alapú elemzés kiválthatja egy klasszikus klinikai vizsgálat eredményeit.

Az EHDEN projektben 5 angliai és egyesült államokbeli obszervációs egészségügyi adatbázis feldolgozásával (több mint 250 ezer beteg „virtuális bevonásával”) vonták le azokat a következtetéseket, miszerint  a részleges térdcsere a komplikációk (vérrög, fájdalom) kisebb rizikójával jár együtt, míg a teljes térdcsere hosszú távon kevesebb további beavatkozást tesz szükségessé. Az RWD-alapú eredmények 5 napos munkát követően, 2018 decemberében születtek meg.

Az RWD adatokból nyert információk helyességét a valós életből klasszikus módon nyert adatokkal lehetett összevetni, hiszen 2019 júniusában láttak napvilágot az ugyanezen témában folytatott randomizált, kontrollált TOPKAT klinikai vizsgálat eredményei. Az EHDEN és a TOPKAT vizsgálatok eredményei erősen hasonlítottak egymásra, igazolva, hogy a jövőben helye van az RWD-alapú adatoknak a klinikai vizsgálatok támogatásában/részleges helyettesítésében.

RWD és/vagy klinikai vizsgálat

A korábbiakhoz hasonlóan továbbra is a klinikai vizsgálatok számítanak a gyógyszerfejlesztés és engedélyeztetés alapkövének. Emellett azonban a jövőben egyre nagyobb hangsúlyt kaphatnak az RWD alapján nyert információk.

A hagyományos klinikai vizsgálatokból nyerhető és az RWD-alapú információk a jövőben egymást kiegészítve és erősítve olvadhatnak össze. Számítani lehet olyan vizsgálatokra, ahol a kezelések korai fázisaiban a randomizált elrendezésű, placebokontrollált klinikai vizsgálatok lesznek dominánsak a rövid távú kimenetek meghatározására, míg a hosszú távú „output” elemzésében az RWD nyer főszerepet – vetíti elénk a jövőképet az adatelemzéssel foglalkozó Exploristic vállalat vezérigazgatója, Aiden Flynn.

(Szerző: B.M.)

 

Segítség